Дмитрий полгода выходит на пикеты, чтобы его сын получил лекарство

Дмитрий Бахтин полгода выходит на пикеты, чтобы его сын с опасным генетическим заболеванием получил лекарство от Минздрава Суд обязал чиновников предоставить препарат — но врачи сомневаются в том, что лечение окажется эффективным

Мише Бахтину не помог препарат стоимостью 160 миллионов рублей, который вводится один раз на всю жизнь. Теперь у него не так много вариантов для лечения Миша Бахтин родился в июле 2020 года, и у него очень быстро, буквально через три недели, появились первые симптомы спинальной мышечной атрофии (СМА): ребенок перестал есть. Уже в начале сентября, когда пришли результаты генетического теста, ему поставили окончательный диагноз — СМА 1-го типа. Это самая тяжелая разновидность заболевания, которая проявляется до полугода, а к двум годам большинство детей с этим диагнозом без лечения умирает. Для Миши ситуация быстро стала ухудшаться — буквально в течение первой госпитализации, во время которой поставили диагноз, у него появились проблемы с дыханием.

На тот момент в России уже был зарегистрирован препарат «Спинраза», влияющий на течение заболевания. Но получить его за счет государства было тяжело (как и сейчас). Тем не менее, чтобы состояние Миши не ухудшалось, его родители добились доступа к «Спинразе» — за счет средств Минздрава Свердловской области и благотворителей. Параллельно они собирали деньги на «Золгенсму» — препарат, который вводится один раз на всю жизнь. Пока продолжалась терапия «Спинразой», родители и врачи видели прогресс, он был заметен и при оценке по специальным шкалам. Однако после того, как были собраны деньги на «Золгенсму» и мальчик получил это лекарство, его состояние принципиально не улучшилось, а в чем-то даже ухудшилось. Через несколько месяцев, проконсультировавшись с неврологами (как минимум один из них — невролог клиники «Мать и дитя» в Тюмени Анна Кокорина — специализируется на СМА), семья стала давать Мише другой препарат — рисдиплам.

Ребенку, как заключали врачи, можно было бы давать и «Спинразу», но рисдиплам дешевле и его можно применять дома, потому что этот раствор нужно глотать («Спинразу» вводят в больнице). Рисдиплам семья покупала за свои деньги и за счет пожертвований. Состояние Миши вновь стало улучшаться. Заместитель главного врача детского хосписа «Дом с маяком» (там помогают семье с реабилитацией) Александра Левонтин в августе 2023 года писала в своем фейсбуке: Мишу Бахтина я знаю давно. Я знаю, каким он был до терапии, на старте терапии и каких фантастических результатов добился сейчас. Миша и его родители — огромные молодцы и трудяги.

Сейчас, по словам мамы мальчика Яны, Миша в три года может переворачиваться со спины на живот и обратно, самостоятельно сидеть без поддержки и удерживать голову, у него активные руки и ноги, он может перелистывать страницы книг и управлять активной инвалидной коляской. Кроме того, он может самостоятельно есть пюре. Однако на полное приобретение всех стандартных навыков рассчитывать нельзя. Без терапии состояние Миши предположительно будет ухудшаться, он будет терять приобретенные навыки.

Александра Левонтин так описывала то, что, вероятно, будет происходить: А дальше такой же сценарий, как у всех пациентов, не получающих терапию: необходимость в усиленной респираторной поддержке, наложение трахеостомы и полная обездвиженность. Или смерть.

Региональный Минздрав отказывается закупать препарат, несмотря на решение суда. Отец Миши протестует — и за последний пикет получил штраф

Несмотря на то что рисдиплам дешевле остальных препаратов, меняющих течение болезни при СМА, в год на него уйдет, по подсчетом родителей, 14 миллионов рублей (дальше — больше из-за того, что вес ребенка будет увеличиваться). И лечение, предположительно, нужно пожизненно. У родителей таких денег нет, поэтому они хотят добиться от свердловского Минздрава обеспечения лекарствами. Еще до того, как Мише ввели «Золгенсму», врачи свердловской областной больницы заключили, что ребенок должен получать «Спинразу».

Однако в Минздраве Свердловской области отказались следовать назначению и обеспечивать Мишу «Спинразой». Чиновники ссылались на то, что мальчик уже получил «Золгенсму» и врачи из федерального центра, с которыми они советовались, рекомендовали не использовать новый препарат, так как это небезопасно. В назначении если не «Спинразы», то рисдиплама тоже отказали. Родители решили добиться исполнения этого назначения через суд: так было проще, чем добиваться нового назначения рисдиплама.